Γενετικά νοσήματα και γονιδιακή θεραπεία

Ακριβή Κουμπέτσου, Μάγδα Κουκότσικα, Νικολέτα Μελισσαρίδου,

Ιωάννα Μηλιώτη, Μαριάννα Μπαλτά,

Β΄Αρσάκειο Γενικό Λύκειο Ψυχικού, Β΄Τάξη

Υπεύθυνη καθηγήτρια: Μαρία Διακομανώλη

 

Η γονιδιακή θεραπεία στις μέρες μας εξελίσσεται ραγδαία καιαναμένεται στο μέλλον να αποτελέσει τον κύριο τρόπο θεραπευτικής αντιμετώπισης σοβαρών ασθενειών. H χαρτογράφηση του ανθρώπινου γονιδιώματος και η κλωνοποίηση πολλών μεταλλαγμένων αλληλομόρφων γονιδίων έδωσαν το θεωρητικό υπόβαθρο για την ανάπτυξη τεχνικών γενετικής επιδιόρθωσης της βλάβης απευθείας στο γενετικό υλικό. Στη γονιδιακή θεραπεία επιδιώκεται η μεταφορά ενός φυσιολογικού γονιδίου στον ασθενή, το οποίο θα αντικαταστήσει το παθολογικό γονίδιο που προκαλεί την ασθένεια. Η μεταφορά του γονιδίου επιχειρείται με δύο μεθόδους: ex vivo με την αφαίρεση κυττάρων από τον πάσχοντα ιστό, τη γενετική τους επιδιόρθωση και την εισαγωγή τους εκ νέου στον ασθενή, και in vivo με τη χρήση ειδικών «οχημάτων», τα οποία μπορεί να είναι συγκεκριμένοι ιοί, σφαιρίδια από λίπος ή ειδικές πρωτεΐνες. Το γενετικό υλικό μπορεί να χορηγηθεί στους ασθενείς με διάφορους τρόπους όπως είναι με απευθείας ένεση στο όργανο-στόχο, με εισπνοές από τη μύτη, ακόμη και με σταγόνες σταμάτια. Μέχρι τώρα έχουν εγκριθεί αρκετά πρωτόκολλα γονιδιακής θεραπείας και εφαρμόζονται σε πολλά νοσοκομεία παγκοσμίως και κυρίως στην Αμερική. Οι επιστήμονες έχουν ήδη αντιμετωπίσει με επιτυχία πολλές μορφές καρκίνου, κρούσματα αιμορροφιλίας, μεσογειακής αναιμίας, αχρωματοψίας, νόσου Parkinson, αλλά και σπάνιες ασθένειες νεογνών με τη μέθοδο αυτή.

 

 

  

 
Πατήστε για δείτε την παρουσίαση της εργασίας   Για να δείτε την εργασία πατήστε εδώ